Utilização de medicamentos órfãos em Portugal

Abstract

A European Medicines Agency (EMEA) estima que existam entre 5.000 e 8.000 doenças raras diferentes, afectando entre 6% a 8% da população europeia. As doenças raras, incluindo as de origem genética, são as que constituem uma ameaça para a vida ou uma incapacidade crónica, e cuja prevalência em toda a população comunitária é inferior a 5 casos por 10.000 pessoas. Segundo este critério, na população portuguesa a prevalência é inferior a 5.000 casos por doença. Desta forma estas doenças constituem um problema de saúde pública, sendo os medicamentos órfãos o primeiro passo para o tratamento. A designação de medicamento órfão é baseada em critérios estipulados no ponto nº 1, do Artigo 3º, do Regulamento (CE) nº 141/2000, de 22 de Janeiro de 2000, do Parlamento Europeu, e destina-se ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de uma doença rara. A investigação e o desenvolvimento destes fármacos pela indústria farmacêutica europeia são escassos, devido à falta de incentivos do sistema europeu, contrariamente ao que acontece com o sistema americano e japonês, que vigoram desde 1983 e 1993, respectivamente. O presente estudo, levado a efeito nos hospitais e outras instituições do Serviço Nacional de Saúde português, teve como objectivo avaliar a utilização de medicamentos órfãos em Portugal, no ano de 2007. A informação recolhida permitiu avaliar, retrospectivamente, a utilização destes medicamentos entre Janeiro e Dezembro de 2007, através da informação enviada ao INFARMED (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, I.P.) pelos hospitais e outras instituições do Serviço Nacional de Saúde, sobre o consumo de medicamentos. Os dados corresponderam à informação enviada por 68 hospitais, os quais representaram 87% da despesa de medicamentos em meio hospitalar. Para a complementaridade dos dados recorreu-se à informação contida nos Resumos das Características dos Medicamentos (RCMs), bibliografia e “sites” da Internet dedicados a este tema. Verificou-se que os medicamentos órfãos utilizados em Portugal no período em estudo foram 29. Destes apenas a azacitidina, fosfato 3,4 diaminopiridina, lenalidomida e talidomida é que necessitaram de Autorização de Utilização Especial (AUE). O imatinib foi o medicamento mais utilizado e o que envolveu maior custo económico no tratamento destas doenças. O consumo destes medicamentos representou 5%, face ao consumo total de medicamentos em meio hospitalar. A área terapêutica onde o impacto económico foi maior correspondeu à oncológica, com 60%, seguida da metabólica/endócrina com 24%. Os medicamentos órfãos que incluem outras patologias aprovadas, para além das que justificam o seu estatuto, foram o sildenafil e o fosfato 3,4 diaminopiridina. Devido a alguns medicamentos serem usados em pediatria, outros terem esquemas posológicos complexos ou mais que uma dosagem, apenas conseguimos calcular o número de doentes tratados no caso do anagrelide (83 pessoas), sorafenib (1 pessoa) e talidomida (154 pessoas), o que significa que cumpriram o estatuto de medicamento órfão, durante o ano de 2007. Em conclusão, podemos afirmar que o número de medicamentos órfãos usados foi elevado, representando uma parte significativa de gastos com medicamentos do Serviço Nacional de Saúde (SNS), o que não invalida a enorme necessidade de descobrir e desenvolver outros medicamentos órfãos.

The European Medicines Agency (EMEA) estimates the existence of 5.000 to 8.000 different rare diseases, affecting 6% to 8% of the European population. Rare diseases, including those of genetic origin, are life threatening or chronic debilitating with a prevalence inferior to 5 cases per 10.000 persons in the European Union. According to this criterion, in Portugal, the prevalence is less than 5.000 cases per disease. Thereby, these diseases represent a public health problem and orphan drugs constitute the first approach to treatment. Orphan drugs designation is based on the criteria stipulated in nº 1 of Article 3º of the Regulation (CE) nº 141/2000, of January the 22nd 2000, of the European Parliament, and they are intended for the diagnosis, prevention or treatment of a rare disease. Investigation and development of these drugs by the European pharmaceutical industry is scarce due to the lack of incentives of the European system, opposing the Americans` or Japanese` that invigorate since 1983 and 1993, respectively. The aim of this study, taking place in hospitals and other institutions of the Portuguese National Health Service, was to evaluate the use of orphan drugs in Portugal during 2007. The information gathered allowed the retrospective study of the use of these medicines between January and December 2007, through the information on drugs consumption sent to INFARMED (National Authority of Medicines and Health Products, I. P.) by hospitals and other institutions of the National Health Service. Collected data corresponded to the information sent by 68 hospitals, representing 87% of the costs associated with medicines in the hospital setting. To complement dada, we used the information on the “Summary of Product Characteristics”, bibliographic sources and sites on the Internet associated with this matter. During study period, 29 orphan drugs were used in Portugal. Among these, only azacitidine, 3,4 diaminopiridine phosphate, lenalidomide and thalidomide required a “Special Permit for Use” (AUE). The most used orphan drug, also causing the highest economic impact in the treatment of these diseases, was imatinib. Consumption of these drugs represented 5% of the total costs with medicines in the hospital setting. Oncology was the therapeutic area representing higher costs (60%), followed by the metabolic/endocrine (24%). Sildenafil and 3,4 diaminopiridine phosphate represented the orphan drugs that have other approved indications besides those justifying their status. Due to the fact that some of the drugs are used in paediatric patients, others have complex treatment regimens or more than one dosage, we were only able to calculate the number of patients treated in the case of anagrelide (83), sorafenib (1) and thalidomide (154), meaning that those drugs complied with the orphan drug status during 2007. In conclusion, we can say that the number of used orphan drugs was high, representing a significant part of the costs with medicines of the National Health Service (NHS), which doesn’t exclude the urgent need to find and develop other orphan drugs.