Trombocitopenia imune: uma revisão

Abstract

A trombocitopenia imune é uma doença pró-hemorrágica que se pode apresentar de uma forma aguda, especialmente em crianças, ou crónica. Apresenta uma taxa de incidência variável na literatura de 1 a 12 casos por 100 000 pessoas por ano, com uma predisposição para o sexo feminino. Fisiopatologicamente, esta patologia resulta da formação adquirida de auto-anticorpos anti-plaquetares que conduzem tanto ao aumento da destruição, como à diminuição de produção das plaquetas. A maioria dos casos resulta de um processo primário com evento despoletante desconhecido, sendo que os restantes casos são secundários a condições clínicas pré-existentes, diagnosticadas ou não. As manifestações clínicas estão relacionadas com o aumento do risco de hemorragia, que pode ocorrer em até dois terços dos doentes. As hemorragias graves são observadas com mais frequência nos doentes com contagens plaquetares inferiores a 10 x 109/L; contudo, a correlação entre o risco de hemorragia e a contagem de plaquetas é pouco robusta. A história natural desta patologia assume um caráter variável, tal como a resposta à terapêutica instituída, levando a crer que exista alguma heterogeneidade etiopatogénica e fisiopatológica ainda não identificada entre os doentes. A terapêutica de primeira linha tem evoluído ao longo dos séculos XX e XXI, acompanhando a evolução sobre o conhecimento da fisiopatologia da doença. Apesar do recurso às técnicas cirúrgicas ter diminuído devido ao surgimento de novas linhas de orientação terapêutica médica, ao risco ainda considerável de infeção associada à intervenção, e às potenciais complicações pós-operatórias, a esplenectomia continua a ser o tratamento mais duradouro nos casos de falência do tratamento de primeira linha com corticosteróides ou imunoglobulina endovenosa. Novas abordagens terapêuticas têm sido propostas recentemente, como imunossupressores e agonistas dos recetores da trombopoietina; contudo, a sua utilização generalizada como terapêutica de segunda linha continua limitada pelos seus efeitos adversos e pela necessidade de ensaios clínicos randomizados mais robustos com estes agentes.

Immune thrombocytopenia is a pro-haemorrhagic condition that can present both as an acute and chronic disease, with the former being more common in children. Its incidence varies between 1 and 12 cases per 100 000 individuals per year, with a female preponderance. This condition results from the acquired production of anti-platelet auto-antibodies that lead both to an increased destruction and a decreased production of platelets. Most cases represent a primary event with an unknown trigger, while the rest are secondary to pre-existing conditions that may or may not have been previously diagnosed. The clinical presentation of the disease reflects the intrinsic haemorrhagic risk, with bleeding events occurring in up to two thirds of patients. Severe bleeding is most common in patients with platelet counts under 10 to 20 x 109 /L; however, the correlation between haemorrhagic risk and absolute platelet counts is not robust. The evolution of the disease is very variable, as is the response to therapy, suggesting a hitherto unidentified heterogeneity in aetiology and pathogenesis. The first-line treatment of immune thrombocytopenia has changed markedly over the 20th and 21st century, paralleling the evolution in the understanding of the physiopathology of the disease. Although the surgical approach has been abandoned as a first-line treatment, as a consequence of the introduction of new medical options, of the relevant infectious risk associated with the procedure, and of peri- and post-operative complications, splenectomy remains the treatment option with the best long-term results when first-line therapy with corticosteroids or intravenous immunoglobulin fails. New treatment options have been recently introduced, including immunosuppressants and thrombopoietin receptor agonists; however, their use as second-line treatment is still limited by side effects and by the lack of robust randomized clinical trials.