Prevalência de prescrição de medicamentos off-label num hospital universitário : proposta de monitorização de indicadores de efetividade e segurança

Abstract

O uso off-label de medicamentos consiste na sua utilização intencional fora das indicações terapêuticas ou especificações aprovadas, existindo a este nível um conjunto limitações éticas e legais, que proporciona diversas oportunidades direcionadas ao farmacêutico. Nesse sentido, como proposta do que pode ser a sua intervenção neste contexto, pretende-se analisar a prevalência da utilização de medicamentos off-label no Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra, EPE, relativa ao ano de 2014, fundamentar o uso off-label do ácido quenodesoxicólico (AQDC) no tratamento da Xantomatose Cerebrotendinosa (XCT) e desenvolver um modelo de monitorização da sua efetividade e segurança. Em termos gerais verifica-se que a maioria das prescrições em indicação off-label estão associadas ao serviço de Oncologia, nomeadamente ao Mieloma Múltiplo e à Neoplasia das Células B Percussoras, sendo o bortezomib e o rituximab, os medicamentos mais prevalentes. O tratamento da XCT com o AQDC, encontra-se descrito em inúmeras publicações no entanto, devido ao seu baixo grau de evidência científica, é necessário o desenvolvimento de um modelo de monitorização da sua efetividade e segurança, cuja aplicação irá complementar a revisão da literatura efetuada.

The off-label use of medicines consists on its intentional use outside the approved therapeutic indications or specifications, existing at this level a set of ethical and legal limitations, which provide several opportunities to pharmacists. Thus as a proposal of what can be their intervention in this context, it intends to analyze the prevalence of off-label use of medicines in Hospital and University Center of Coimbra, EPE, for the year 2014, support the off-label use of chenodeoxycholic acid (CDCA) in Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) treatment, develop a monitoring model of its effectiveness and safety. Generally, it appears that the majority of prescription on off-label indication are associated with the Oncology service, namely with the Multiple Myeloma and the Precursor B Cells Neoplasm, being the Bortezomib and the rituximab, the most prevalent drugs. The treatment of XCT with the CDCA is described in numerous publications, however due to the lack of enough scientific evidence, the development of an effectiveness and safety monitoring model is required, which will complement the literature review that was made.