Relatórios de Estágio e Monografia intitulada “Biotecnologia Aplicada à Doença de Parkinson: Estratégias de Terapia Génica”

Abstract

A Doença de Parkinson é uma doença neurodegenerativa progressiva associada ao envelhecimento, pelo que com o aumento da esperança de vida da população mundial, é expectável que o número de casos venha a aumentar nos próximos anos. Como os tratamentos atuais se baseiam no alívio dos sintomas não impedindo a progressão da doença, têm sido estudadas novas estratégicas terapêuticas no domínio da terapia génica no sentido de fornecer futuramente novas formas de tratamento, prevenção ou até mesmo uma cura. Para tal, o recurso à entrega de genes por vetores virais emergiu como estratégia altamente promissora tendo já sido aplicada em ensaios clínicos. Estes ensaios clínicos de terapia génica aplicada à doença de Parkinson têm na sua grande maioria demonstrado segurança, pelo que vários dos ensaios clínicos efetuados têm tido seguimento para fases seguintes. Embora a terapia génica tenha grande potencial para o desenvolvimento de tratamentos inovadores, os resultados clínicos da sua aplicação na doença de Parkinson ainda não demonstraram vantagem significativa quando comparados aos tratamentos atuais. Passos importantes têm sido dados e as técnicas têm sido otimizadas e aperfeiçoadas, pelo que é expectável que nos próximos anos algumas dessas estratégias possam efetivamente demonstrar um benefício clínico. O presente documento contém também o Relatório de Estágio em Farmácia Comunitária, relativo ao estágio realizado na Farmácia Guardiano de 3 de março até 7 de julho de 2019, e o Relatório de Estágio em Farmácia Hospitalar, relativo ao estágio realizado no Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra de 1 de janeiro até 28 de fevereiro de 2019.

Parkinson's disease is a progressive neurodegenerative disease associated with aging. With the increase in life expectancy of the world population, it is expected that the number of cases will increase in the coming years. Current treatments are based on symptom relief not preventing disease progression. Therefore, new therapeutic strategies in the field of gene therapy have been studied aiming at providing future forms of treatment, prevention or even cure. In this way, several strategies resorting to the delivery of genes by viral vectors have been studied, and some of them have already been applied in clinical trials. These trials of gene therapy applied to Parkinson's disease have demonstrated safety, so several of the clinical trials performed have been followed up for subsequent phases. Although gene therapy shows great potential for innovative treatments, the clinical results of its application in Parkinson's disease have not yet demonstrated a significant advantage when compared to current treatments. Important steps have been taken and techniques have been optimized and improved, and it is expected that in the coming years some of these strategies will effectively demonstrate clinical benefit. This document also contains the Internship Report on Community Pharmacy, related to the internship at Guardiano Pharmacy from March 3 until July 7, 2019, and the Internship Report on Hospital Pharmacy, related to the internship at Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra from January 1 until February 28, 2019.