Preclinical characterization of PEGASEMP™ nanomedicine and regulatory framework

Abstract

The nanotechnology products’ approval for clinical trials appears to be a highly regulated and costly process. The regulatory framework applicable to innovative products, in particular, is still unclear on the characterization parameters required for clinical trials authorization. This monograph efforts to specify which physicochemical parameters would be needed so that an innovative liposomal nanoproduct, PEGASEMP™, could successfully initiate its clinical trials in the European Economic Area. PEGASEMP™ is the first platform of the spin-off TREAT U, and it is notorious for having certain features such as its size, drug release mechanism and coating. The strategy used for the monograph was to review existing legislation and guidance in order to draw up a list of PEGASEMP™’s critical parameters that should be submitted on the clinical trial application. The description of the techniques used to determine these parameters are also mentioned in the monograph. The monograph will be part of the investigational work that is being carried out by TREAT U to prepare for the clinical trial authorization.

A entrada de um produto nanotecnológico em ensaios clínicos afigura-se um processo altamente regulado e de investimento elevado. No caso específico dos produtos inovadores, a regulamentação é ainda muito generalista no que refere aos parâmetros específicos de caracterização para entrada em ensaios clínicos. Esta monografia procura especificar os parâmetros de caracterização físico-química necessários para que um nanoproduto inovador liposomal, PEGASEMP™, seja aprovado com sucesso para a realização de ensaios clínicos no Espaço Económico Europeu. O PEGASEMP™ é a primeira plataforma da spin-off TREAT U e é dotado de características muito particulares como o seu tamanho, drug realease mechanism e coating. A estratégia utilizada nesta monografia foi a revisão da legislação e normativas existentes, tendo em conta a categoria e as características da molécula referida, para elaborar uma lista de parâmetros críticos que devem constar na caracterização do PEGASEMP™ para pedido de entrada em ensaios clínicos. Foi feita também uma descrição das técnicas de caracterização correntes para avaliação dos parâmetros referidos. A monografia será incorporada no trabalho de investigação da empresa TREAT U para preparação do pedido de entrada em ensaios clínicos.