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Título: The autophagy-enhancing drug carbamazepine improves neuropathology and motor impairment in mouse models of Machado-Joseph disease
Autor: Vasconcelos-Ferreira, Ana 
Carmo-Silva, Sara
Codêsso, José Miguel Antunes 
Silva, Patrick Joel da 
Martinez, Alberto Rolim Muro
França, Marcondes Cavalcante
Nóbrega, Clévio David Rodrigues 
Almeida, Luís Pereira de 
Palavras-chave: Machado-Joseph disease; Ataxin-3; Autophagy; Carbamazepine; Neuroprotection
Data: 25-Ago-2021
Editora: British Neuropathological Society; Wiley
Projeto: CENTRO-01-0145-FEDER-000008 (BRAINHEALTH 2020) 
UID/NEU/04539/2020 
CENTRO-01-0145-FEDER (ViraVector) CancelStem , POCI-01-0145-FEDER-032309 
PTDC/NEU-NMC/0084/2014 (CortaCAGs) 
POCI-01-0145-FEDER-016719 (CortaCAGs) 
POCI-01-0145-FEDER-029716 (SpreadSilencing) 
POCI-01-0145-FEDER-016807 (Imagene) 
POCI-01-0145-FEDER-016390 (CancelStem) 
POCI-01-0145-FEDER-032309 (CancelStem ) 
info:eu-repo/grantAgreement/EC/H2020/643417/EU/ERA-NET for establishing synergies between the Joint Programming on Neurodegenerative Diseases Research and Horizon 2020 
SFRH/BD/87804/2012 
Título da revista, periódico, livro ou evento: Neuropathology and Applied Neurobiology
Resumo: Machado-Joseph disease (MJD), or spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3), is the most common autosomal dominantly-inherited ataxia worldwide and is characterised by the accumulation of mutant ataxin-3 (mutATXN3) in different brain regions, leading to neurodegeneration. Currently, there are no available treatments able to block disease progression. In this study, we investigated whether carbamazepine (CBZ) would activate autophagy and mitigate MJD pathology.
URI: https://hdl.handle.net/10316/96433
ISSN: 0305-1846
1365-2990
DOI: 10.1111/nan.12763
Direitos: embargoedAccess
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